Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) planuje odejść od wieloletniej zasady wymagającej dwóch rygorystycznych badań klinicznych do zatwierdzenia nowych leków. To kolejny krok administracji federalnej, która zapowiada przyspieszenie dostępu do wybranych produktów medycznych i ograniczenie biurokracji w procesie dopuszczania terapii na rynek.
Zgodnie z nową propozycją „domyślnym standardem” ma stać się jedno badanie kliniczne wspierane dodatkowymi dowodami naukowymi. Komisarz FDA dr Marty Makary oraz jego zastępca dr Vinay Prasad opisali tę zmianę w artykule opublikowanym w środę na łamach New England Journal of Medicine. Jak podkreślili, rozwój metod badawczych i większa precyzja nauki sprawiają, że automatyczne wymaganie dwóch badań nie zawsze jest dziś uzasadnione.
Makary od objęcia stanowiska w kwietniu ubiegłego roku wprowadza szereg reform mających skrócić czas analiz prowadzonych przez FDA. Wśród nich znalazło się m.in. obowiązkowe wykorzystanie sztucznej inteligencji przez pracowników agencji oraz możliwość przeprowadzania jednomiesięcznych ocen leków uznanych za istotne z punktu widzenia interesu narodowego. Podejście to kontrastuje jednak z bardziej ostrożną polityką FDA wobec innych produktów, w tym szczepionek.
Autorzy artykułu argumentują, że współczesne badania nad lekami są coraz bardziej precyzyjne i pozwalają uzyskać wiarygodne wyniki bez konieczności powtarzania identycznych prób. Ich zdaniem istnieją dziś alternatywne sposoby potwierdzania skuteczności terapii, które mogą pokazać, czy dany lek realnie wydłuża życie pacjentów lub poprawia jego jakość. Przewidują również, że zmiana zasad może doprowadzić do wzrostu liczby nowych projektów badawczych i przyspieszyć rozwój farmaceutyków.
„W tym kontekście nadmierne poleganie na dwóch badaniach nie ma już sensu” – piszą. „W 2026 roku istnieją skuteczne alternatywne sposoby, aby mieć pewność, że nasze produkty pomagają ludziom żyć dłużej lub lepiej, niż wymaganie od producentów ponownego testowania ich”.
Była dyrektor działu leków FDA dr Janet Woodcock oceniła, że kierunek zmian jest zgodny z trendem obserwowanym w agencji od lat. W wielu przypadkach, szczególnie w chorobach zagrażających życiu, takich jak nowotwory, FDA już wcześniej akceptowała pojedyncze badania uzupełnione dodatkowymi danymi. Jej zdaniem rosnące zrozumienie biologii i mechanizmów chorób sprawia, że nie zawsze konieczne jest przeprowadzanie dwóch pełnych badań klinicznych.
Wymóg dwóch badań sięga początku lat 60., gdy Kongres zobowiązał FDA do analizowania danych z „odpowiednich i dobrze kontrolowanych badań” przed dopuszczeniem leków do obrotu. Przez dekady interpretowano to jako konieczność przeprowadzenia co najmniej dwóch prób klinicznych, najlepiej obejmujących dużą liczbę pacjentów i długi okres obserwacji. Drugi eksperyment miał przede wszystkim potwierdzić, że wyniki pierwszego nie były przypadkowe.
Od lat 90. FDA zaczęła jednak stopniowo akceptować pojedyncze badania w przypadku rzadkich lub śmiertelnych chorób, w których trudno zebrać duże grupy pacjentów. W ostatnich pięciu latach około 60 procent innowacyjnych leków zatwierdzanych rocznie opierało się właśnie na jednym badaniu. Wynikało to także ze zmian legislacyjnych zachęcających regulatorów do większej elastyczności przy terapii poważnych i trudnych do leczenia schorzeń.
Woodcock zwróciła uwagę, że nowa polityka może najbardziej wpłynąć na leki stosowane w powszechnych chorobach, które dotąd nie kwalifikowały się do uproszczonych procedur. Podkreśliła jednocześnie, że w przypadku nowotworów i rzadkich schorzeń FDA już wcześniej korzystała z takiego podejścia.
Nowe deklaracje kierownictwa FDA pozostają jednak w pewnym napięciu z ostatnimi decyzjami agencji dotyczącymi innych terapii. W ubiegłym tygodniu dział szczepionek FDA odmówił przyjęcia wniosku Moderny o dopuszczenie nowej szczepionki mRNA przeciw grypie, uznając badanie kliniczne za niewystarczające. Kilka dni później agencja zmieniła stanowisko i zgodziła się rozpatrzyć wniosek po tym, jak firma zobowiązała się przeprowadzić dodatkowe badanie wśród osób starszych.
Równocześnie Prasad odrzucił szereg eksperymentalnych terapii genowych i leków biotechnologicznych, wskazując na potrzebę bardziej przekonujących dowodów skuteczności. Takie decyzje negatywnie odbiły się na notowaniach wielu firm biotechnologicznych i pozostają w sprzeczności z publicznymi deklaracjami o większej elastyczności i szybkości działania FDA.
Zdaniem Woodcock kluczowe będzie to, jak nowe zasady zostaną wdrożone w praktyce. Brak jasnych wytycznych powoduje niepewność w branży farmaceutycznej, a firmy nadal próbują zrozumieć, czy zmiana rzeczywiście przełoży się na szybsze zatwierdzanie obiecujących terapii. Jak podkreśliła, dopiero praktyka pokaże, czy nowa polityka przyniesie oczekiwane efekty.
